特異的スプライシングバリアントを標的とした治療法の開発を行う阪大発ベンチャー｡難治性疾患に新規治療法を

会社概要

これまで治療法のなかった難治性疾患に対峙して、新規治療法を開発する、2017年10月設立の大阪大学発ベンチャー。
代表の谷山氏は、循環器の３次救急医療体制をとっている病院で勤務経験より、心筋梗塞後の心不全を予防する治療薬の重要性を感じ、大阪大学医学部で基礎研究を開始。独自の網羅的解析から慢性炎症に関わる重要な標的が遺伝子のスプライシングバリアントの変化であることを発見し、独自で薬剤を作成し国際特許を取得した。
まずは、現在も治療法のないトリプルネガティブ乳癌の新規治療薬としての臨床応用を予定している。また、今後は好転移性悪性腫瘍の治療、心筋梗塞後の心不全発症抑制、糖尿病性網膜症、慢性腎不全などへの応用も検討している。

研究開発

特異的スプライシングバリアントを標的とした治療法の開発

ひとつの遺伝子からVariant Switchによって複数の産物を生み出す機構“Alternative splicing variant(ASV)”は、多細胞生物の複雑な形態や細胞機能獲得を可能にするだけでなく、いくつかの病態形成に深く関わっている。
この研究では、癌、心不全、動脈硬化、腎不全、糖尿病性網膜症等の慢性疾患において、生理的なASVを阻害することなく、選択的に病態形成に関与するASVのみ阻害することを目的としている。
この選択的ASV阻害により、安全かつ効率の良い治療法を提供できるものと考えている。

代表取締役社長　谷山義明
大阪大学大学院医学系研究科 臨床遺伝子治療学寄付講座　招聘教授

（同社Webサイトを基に当社編集）